不少家長走進藥店時發現，琳瑯滿目的貨架上，兒童專用藥物并不多，一些藥品的說明書上還有“兒童酌情減量”等模糊的說法，令家長更添困惑和擔憂。據《國家藥品不良反應監測年度報告(2022年)》顯示，我國14歲及以下兒童藥品不良反應報告占總數的7.8%，86%的兒童藥物中毒事件發生于家庭用藥環節，近85%的家庭存在兒童用藥安全風險。
今年兩會期間，全國人大代表，廣藥集團黨委書記、董事長李楚源建議，可從加強立法、完善政策體系、強化科研創新和規范兒童臨床研究評價標準等方面入手，加大力度推動兒童藥創新發展，尤其是鼓勵中成藥優勢大品種進行兒童方向的改良創新研究。
兒童專用藥品種較少、病種分布不均
建議完善相關法規并加大政策支持力度
當前，與兒童藥需求相比，兒童用藥存在品種不足的問題。數據顯示，我國0～15歲人口已超2.5億，近年來兒童的發病率在19.4%左右。然而，我國已批準上市的藥品中，兒童專用藥僅占3.2%，成人兒童共用藥也僅占12.4%。兒科醫生反映，在腦系、腎系、皮膚、中毒等病種上，兒童專用藥更加不足。
聚焦到兒童中成藥領域，品種少、劑型少、規格少和標識少的“四少”局面更是亟待扭轉。兒童中成藥具有服用量較小、口感相對適宜、便攜等特點。然而，兒童專用中成藥的品種卻不多，《國家基本藥物目錄》(2018年版)收載的兒童中成藥僅占12.6%。
基于此，全國人大代表李楚源建議：“構建專門的兒童藥品研發政策法規體系，以頂層設計守護兒童用藥安全。”近年來，國家層面發布了不少涉及兒童藥品行業的政策、法規和指南，但暫未制定明確的兒童用藥專門指導方針或政策。
李楚源建議，針對兒童用藥設立專門的法律法規，持續完善我國兒童用藥研發的系列政策體系，在定價機制、醫保準入、中藥保護、招標采購等相關政策上加強扶持，建立規范的兒童藥品安全標準與用藥指南，并大力鼓勵兒童創新藥研發。
兒童“用藥靠掰，劑量靠猜”
建議充分發揮中醫藥優勢，推進科研創新
據悉，目前市面上近半的藥品說明書中缺乏兒童用量指導，或是缺乏合理的年齡分段，兒童用藥存在“用藥靠掰，劑量靠猜”的現象。在兒童惡性腫瘤等重大疾病領域，更是有50%的藥物超說明書使用，帶來安全性風險。此外，常見的丸劑、片劑、膠囊等藥物味道苦、難吞咽，對兒童也不太“友好”。相比之下，中成藥的顆粒劑、口服液、膏劑就更受小朋友歡迎，對于一些特定的兒童疾病也獨具療效優勢。
兒科專家指出，兒童有特殊的生理狀態，用藥風險和不良反應率遠高于成人，需要關注藥物規格是否適用于不同年齡段兒童、給藥的裝置是否便于兒童定量。
對此，李楚源表示，破解上述問題的關鍵在于基礎科研創新。他建議，一方面，以兒童患者需求為核心，在兒童惡性腫瘤、遺傳代謝內分泌疾病等領域，加強科學引導，為臨床研究提供基礎科研數據支撐;另一方面，加快規范兒童臨床研究評價標準，如建設兒童藥物臨床試驗基地以及研究型病房，構建兒童藥物臨床評價體系，明確兒童藥品臨床使用評價技術標準。
此外，中醫藥對于一些特定的兒童疾病，如呼吸系統的上呼吸道感染、哮喘，消化系統的功能性消化不良等疾病具有顯著的治療優勢。
李楚源呼吁，在國家大力發展中醫藥的背景下，應充分利用中醫藥資源、鼓勵中成藥優勢大品種進行兒童方向的改良創新研究。他表示，“可以將療效確切、安全性高的成人用中成藥，通過系統研究開發為兒童宜用的中藥制劑。建議研究發布中醫兒童病種目錄，并考慮把成人用中成藥增加兒童適用人群的補充申請，納入改良型新藥范疇。這樣一來，既節約研發時間，又能保證藥品的療效和安全性。”
兒童藥產業發展“堵點”尚存
建議優化兒童中成藥審評審批機制
作為來自醫藥行業的代表，李楚源認為：“兒童用藥研發和生產成本較高，而兒童作為特殊群體，臨床研究實施起來難度更大，需要進一步調動藥企在兒童用藥領域布局的積極性。”
針對目前兒童中成藥研發周期長、臨床招募兒童受試者難的問題，結合兒童用藥說明書不完善的現狀，李楚源建議，充分利用好兒童中成藥人用經驗證據資源，對于兒童人用經驗證據充分的中成藥品種，支持直接開展Ⅲ期臨床試驗。對于條件適合的，甚至可以直接支持說明書新增兒童適用人群的變更注冊，這有助于縮短研發周期，提高藥企的研發積極性，改善當前兒童用藥品種不足的狀況。
據介紹，作為全球首家以中醫藥為主業的世界500強企業，廣藥集團一直致力于推動兒童中成藥創新，積累了不少經驗。該集團旗下王老吉藥業獨家品種克感利咽口服液于今年獲批開展增加兒童適用人群的臨床試驗，同時還獲批在進一步完善臨床試驗方案的基礎上，開展用于急性咽炎(外感風熱證)的III期臨床試驗，成為在“三結合”審批體系下，首個以人用經驗研究直接獲批III期臨床的中藥改良型新藥。
白云山光華公司自主研發的兒童小柴胡顆粒改良型新藥也于去年獲批臨床，是國內首個小柴胡顆粒兒童新藥;白云山奇星藥業獨家品種虛汗停顆粒也已通過非臨床安全性評價、藥效機理研究及循證醫學臨床試驗等系列研究，在兒科用藥領域的學術和品牌影響力不斷提高。
白云山和黃中藥不僅對傳統中藥制劑進行了優化升級，還針對兒童用藥的需求，推出了兒童裝板藍根顆粒等，用以滿足消費者多元化用藥需求。白云山兒童裝板藍根顆粒在用量方面更精準，更適合小朋友服用。
針對當前兒童用藥說明書用藥信息不全的問題，李楚源還在建議中提出，加快制定《已上市中成藥說明書增加兒童用藥信息工作程序》。當前，關于已上市化學藥品及治療用生物制品的藥品說明書增加兒童用藥信息，國家藥監局已有相關政策指引。李楚源認為可將范圍擴大至已上市中成藥，結合中成藥自身特點，制定發布相關文件，從而引導藥企完善兒童中成藥的說明書，更好地指導醫生和患兒家長合理用藥。
“孩子是民族的未來，兒童用藥安全值得重視!”李楚源呼吁，推動全社會形成關注兒童安全用藥的共識，加大政產學研聯動，共同促進我國兒童藥領域的創新發展。
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